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细胞治疗冷链运输:新医药物流时代的监管挑战与机遇
2025-03-31
由广西电子商务企业联合会主导制定的《细胞治疗产品冷链运输质量控制标准》(T/GXDSL 005—2025)于2025年3月7日发布实施。
天价基因疗法“塌房”,AAV还是理想载体吗?
2025-04-01
Sarepta公司治疗DMD的基因疗法Elevidys出现首例死亡病例,引发对AAV载体安全性的讨论,同时介绍了产品业绩及AAV载体的优劣势。
这一罕见病赛道再迎新药获批,后来者能居上吗?
2025-03-30
近日,专注于RNAi(RNA干扰)疗法的Alnylam公司宣布,旗下siRNA(小干扰RNA)疗法Amvuttra(vutrisiran)获FDA批准,成功拓展适应症。